Critiqué par des associations, le laboratoire Novartis, qui produit le Zolgensma, se défend de procéder à une « loterie ». Il invoque« un nombre restreint de doses » et la volonté d’éviter « de favoriser un enfant ou un pays par rapport à un autre ».

Par Océane Herrero
Publié le 27 décembre 2019

Près de deux millions d’euros pour une injection. Le Zolgensma, traitement destiné aux enfants atteints d’amyotrophie spinale (SMA), est considéré comme le médicament le plus cher au monde. Le laboratoire qui le produit, Novartis, a décidé de l’offrir à une centaine d’enfants choisis au hasard.

L’amyotrophie spinale est une maladie rare et mortelle qui affaiblit les muscles des bébés. En l’absence de traitement, leur espérance de vie est réduite à environ deux ans. En France, on dénombre environ 1500 cas. À l’échelle mondiale, un bébé sur 10.000 serait touché par cette maladie. « L’unité AveXis de Novartis, qui a développé le médicament, distribuera cinquante doses du traitement jusqu’en juin pour les bébés de moins de deux ans avec jusqu’à 100 doses totales à distribuer d’ici 2020 », rapporte l’agence Reuters. Mais la méthode du laboratoire pour répartir les bénéficiaires, à savoir un tirage au sort, n’a pas manqué de faire réagir. L’association de défense des patients SMA Europe s’est émue de la « roulette russe » créée par ce dispositif.

Indignation de l’AFM-Théléton
L’AFM-Téléthon a également fait part de son indignation auprès du site Slate, s’étonnant qu’un « tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme. Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie ? » L’AFM-Téléthon a en outre participé au financement des recherches initiales, avant qu’elles ne soient reprises et prolongées par AveXis, une start-up qui a ensuite été rachetée par Novartis.

Le laboratoire nie pour sa part le qualificatif de « loterie » et défend un dispositif « ’randomisé’, comme pour les essais cliniques ». Il parle également d’un procédé longuement mûri : « Dans la conception de ce programme, AveXis a collaboré avec un comité consultatif de bioéthique indépendant et s’est attaché aux principes d’équité, des besoins médicaux et d’accessibilité mondiale afin de déterminer au mieux la répartition globale d’un nombre restreint de doses, évitant de favoriser un enfant ou un pays par rapport à un autre », indique Novartis dans un communiqué adressé au Figaro. Le laboratoire ne précise cependant pas pourquoi il procède à cette opération de délivrance gratuite du médicament.

Le texte précise encore : « Concernant plus spécifiquement la France, nous avons pris les retours des différentes parties prenantes avec le plus grand sérieux suite à l’annonce du programme et comprenons les réactions (...). Nous avons acté la décision suivante : si un programme mondial de gestion de l’accès, mettant à disposition gratuitement Zolgensma (AVX-101) a tout son intérêt dans les pays où il n’est pas accessible, cette logique ne s’applique pas en France. »

La ministre des Solidarités et de la Santé Agnès Buzyn a réagi sur Twitter. « Très préoccupée par le tirage au sort mis en place dans certains pays pour l’accès au traitement par Zolgensma, je rappelle que la France n’est pas concernée : toute personne qui a besoin de ce traitement y a accès ». Les bébés français sont effectivement éligibles à ce médicament, sous réserve d’une validation. Le médicament est actuellement dispensé à quelques uns via des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) qui sont décidées par un comité d’expert, confirme Novartis, « auquel bien évidemment nous n’assistons pas ».

Obtenir ce médicament reste à ce jour une solution sans équivalent pour les parents. Ces derniers mois, un cas a fait école en Belgique. Un couple a fait appel à la générosité des internautes en ouvrant des cagnottes participatives pour pouvoir se le procurer. Les parents de Pia, atteinte d’amyotrophie spinale, avaient réussi à rassembler cette somme en une nuit. L’injection unique de Zolgensma, produite par le laboratoire pharmaceutique Novartis, n’est pas approuvée par l’Agence européenne des médicaments (AEM). Pia avait auparavant été traitée avec du Spinraza, un médicament que la sécurité sociale belge prend en charge.